NEW YORK dan CLEVELAND, Jan 20 (Bernama-GLOBE NEWSWIRE) --
- ABO-101 adalah program terapi gen AAV ketiga Abeona yang menerima EMA Orphan Designation
- Ujian klinikal dijangka mula mendaftar pada suku kedua 2017
- Kajian Sejarah Semula Jadi pada 25 pesakit telah menunjukkan hasil keberkesanan
- FDA sebelum ini telah meluluskan Orphan Drug dan Rare Pediatric Disease Designations
Abeona Therapeutics Inc. (Nasdaq: Abeo), sebuah syarikat biofarmaseutikal peringkat klinikal yang memberi tumpuan kepada pembangunan terapi gen untuk penyakit-penyakit jarang jumpa yang mengancam nyawa, hari ini mengumumkan bahawa Jawatankuasa European Medicines Agency (EMA) untuk Produk Ubat Orphan telah memberikan Orphan Drug Designation (EMA/OD/226/16) untuk program terapi gen ABO-101 Abeona untuk kanak-kanak yang dipengaruhi oleh Sanfilippo syndrome type B (MPS IIIB), penyakit autosomal resesif jarang jumpa yang menyebabkan penurunan neurocognitive, kehilangan pertuturan, kehilangan pergerakan, dan kematian awal kanak-kanak.
No comments:
Post a Comment